处方药使用者费用法(PDUFA)日期是指美国FDA规定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的截止日期。典型的审查期限是FDA接受药品申请后10个月。对于优先审评药品，审评期限缩短为自受理之日起6个月。

预计今年将有一系列包括治疗特应性皮炎、多发性硬化症、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等疾病的新药获得FDA的上市批准。以下是一些即将于3月份做出审批决定的药物：

Resmetirom治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

NASH患者肝脏中的甲状腺激素β活性降低，导致肝功能受损。Resmetirom是一种口服甲状腺激素受体(THR)-β选择性激动剂，旨在针对NASH的根本原因。

NDA提交的数据包括来自四项3期研究的数据，其中包括关键的MAESTRO-NASH试验(NCT03900429)，该试验评估了Resmetirom在1000多名经活检证实患有NASH和纤维变性的患者中的疗效和安全性。研究结果显示该试验达到了双重主要终点：NASH缓解，非酒精性脂肪肝疾病活动评分(NAS)至少降低2分且纤维变性无恶化，或治疗52周后纤维变性至少改善1阶段且NAS未恶化。

PDUFA日期：2024年3月14日。

Atidarsagene Autotemcel治疗异染性脑白质营养不良

异染性脑白质营养不良(MLD)是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，由芳基硫酸酯酶A基因突变引起。这会导致脑硫苷脂在大脑和身体其他部位积聚。

Atidarsagene autotemcel是一种基于造血干细胞的基因疗法，在一项包括39名早发性MLD儿科患者的临床试验中进行了评估。在分析时，一次性基因治疗使重度无运动障碍生存率出现了统计学上显著且具有临床意义的改善。如果获得批准，atidarsagene autotemcel将成为美国第一个也是唯一一个治疗早发性MLD的药物。

PDUFA日期：2024年3月18日。

Sotatercept治疗肺动脉高压

肺动脉高压（PAH）是一种进行性且危及生命的血管疾病，由肺动脉壁细胞过度增殖引起。该疾病的特征是小肺动脉收缩和肺动脉压升高。

sotatercept是一种一流的激活素受体IIA-Fc融合蛋白，其BLA得到了双盲、安慰剂对照3期STELLAR试验数据的支持。该研究纳入了323名成年PAH患者（WHO第1组）。结果显示，与安慰剂相比，接受sotatercept治疗的患者6分钟步行距离有统计学显著且具有临床意义的改善。

PDUFA日期：2024年3月26日。

Vadadustat治疗慢性肾病引起的贫血

Vadadustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，旨在模拟海拔对氧气可用性的生理影响。这会增加红细胞的产生并改善向组织的氧气输送。

NDA提交的数据包括36项临床试验的数据，涉及8000多名患者。INNO2VATE计划（包括2项开放标签、活性对照3期试验）的结果表明，对于因CKD导致贫血而进行透析的成年患者，vadadustat不劣于darbepoetin alfa。在3期FO2CUS研究中，在血液透析患者中，Vadadustat还被发现不劣于长效红细胞生成刺激剂，用于维持治疗CKD引起的贫血。

PDUFA日期：2024年3月27日。

奥马珠单抗用于减少多种食物的过敏反应

奥马珠单抗是一种抗免疫球蛋白E(IgE)抗体，目前正在审查其是否可以减少过敏反应，包括可能发生在患有食物过敏的成人和1岁及以上儿科患者意外接触一种或多种食物时的过敏性反应。

BLA得到3期OUTMATCH试验数据的支持，该试验评估了奥马珠单抗对1至55岁对花生和至少2种其他常见食物过敏的患者的安全性和有效性。研究结果显示，与安慰剂相比，奥马珠单抗显著增加了受试者在没有过敏反应的情况下可以食用的花生（主要终点）、牛奶、鸡蛋和腰果（关键次要终点）的量。

PDUFA日期：2024年3月。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。