这个315，外泌体出圈了。

在央视的315晚会上，外泌体的使用乱象被曝光。在一些医美机构和诊所，外泌体被包装成“万能神药”，滥用于医美和多种疾病治疗领域。据报道，这些外泌体产品或者套用胶原蛋白的许可证，在市场上违规销售，或者被宣称可以美容抗衰，可以治疗癫痫、糖尿病、关节炎等多种疾病，通过“借台代打”的方式违规注射，造成严重的安全隐患。

实际上，外泌体行业对类似违规行为的担忧一直都有。作为新兴的生物活性物质，外泌体的临床价值正在被验证和释放，却有企业按捺不住，超范围宣传和使用外泌体以牟利。此番暴雷，既是对行业违规行为的警示，更是推动行业自我净化、规范升级的重要契机，有助于引导外泌体产业回归科学、合规、可持续的发展轨道。

那么，外泌体究竟是什么？为何会成为被滥用的“抗衰神药”？它到底具有怎样的医疗价值？本文将展开讨论。

临床新星外泌体

外泌体，本质是一种生物活性物质，属于细胞外囊泡的一种，直径约30-150纳米。人体的几乎所有细胞都会分泌外泌体，如血液、唾液、脑脊液等体液中都有外泌体的分布。

人类对外泌体的研究历史不算长。1983年，外泌体首次在体外培养的绵羊红细胞上清液中被发现。2013年，诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家James Rothman、Randy Schekman及德国科学家Thomas C. Südho，他们的研究共同绘制了细胞内部运输体系的关键蓝图，揭示了细胞如何精确地将物质从一个位置运输到另一个位置，尤其是神经细胞如何进行精准的信号传递。外泌体的核心作用机制被正式阐明。这一重要理论发现为外泌体研究的蓬勃发展提供了关键的科学指引，使其从边缘领域走向全球生物医药研究的聚光灯下。

作为难得的天然纳米级微粒，外泌体并非没有临床价值。由于能够在细胞间保护和传递功能性大分子，比如核酸、蛋白质、脂质和碳水化合物等，外泌体被认为可以作为药物递送工具，或者疾病的治疗制剂，或是诊断疾病的新型生物标志物。当然，从基础原理到大规模的临床应用，需要经过严格的论证和试验。据统计，全球从事外泌体临床研究的企业超过50家，而据药渡此前数据，在这些企业中，超过2/3都在开展外泌体治疗相关的研究，包括外泌体治疗和外泌体递送。不过，目前尚无外泌体药品在全球获批。此外，据动脉网查询，在研的外泌体药物中，鲜少涉及315晚会曝光的癫痫、关节炎、糖尿病等适应症。

起初，全球外泌体药物研发最集中的方向，是外泌体递送。不同于常见的腺相关病毒（AAV）和脂质纳米颗粒（LNP），外泌体是来自细胞的天然产物，具有低毒性和低免疫原性特征。此外，外泌体空间容量大，能够携带的有效成分类型更丰富，可包容多种药物分子结构。而外泌体所具有的组织向性，可实现靶向递送。理论上讲，外泌体是多种药物更理想的递送载体。

外泌体递送领域最著名的管线，莫过于Codiak BioScience的exoIL-12和exoSTING。其中，ExoIL-12是一种经工程改造后在其表面表达促炎IL-12（白介素）的外泌体，其作用机制利用外泌体，将IL-12定向递送到肿瘤微环境中，来激活人体免疫系统对抗肿瘤的免疫反应。ExoSTING则通过外泌体将STING激动剂整合到外泌体腔内，并定向递送至肿瘤微环境中的抗原呈递细胞，局部激活人体的免疫应答以杀伤肿瘤细胞。在此前的临床试验中，exoIL-12和exoSTING都表现优异。

2020年前后，正是海外的外泌体递送研究如火如荼之时。明星管线大步推进的同时，一大波MNC也在这个领域落子。2018年，罗氏与波士顿的PureTech Health公司合作，计划利用对方的乳源外泌体平台技术，为罗氏的反义寡核苷酸（ASO）平台开发口服配方的核酸类药物。2020年3月，武田与领先的外泌体治疗公司Evox Therapeutics达成关于罕见病的重点合作伙伴关系，重点探索使用Evox专有的外泌体技术递送多款创新药物。同年6月，礼来也和 Evox签署一项价值 12 亿美元的合作协议，利用Evox专有的DeliverEX™外泌体药物递送平台，开发RNA干扰（RNAi）和ASO药物有效递送载体，用于治疗神经系统疾病。

随后，外泌体治疗的临床探索也进去快速成长期，标志性事件是Capricor Therapeutics的Deramioce递交生物制品许可申请（BLA）。Deramiocel是一种源于健康人类心脏的基质细胞，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。这些基质细胞会释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。研究显示，Deramiocel已在多项临床试验中降低了DMD对心脏的影响。Deramiocel正处于BLA审查中，已经获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药指定，有望在今年内获批。

目前，全球有数百条在研的外泌体治疗管线，覆盖罕见病、神经退行性疾病、肿瘤等多个疾病领域，为未来临床应用提供了坚实科学依据。其中，进展较快管线推进到了中后期临床试验阶段，且不乏国内Biotech的身影。

全球部分在研的外泌体管线

数据来源：根据公开信息整理

在外泌体医美领域，全球也有相对成熟的探索。韩国ExoCoBio开发的外泌体功能性护肤品和注射填充剂，在日韩、欧美市场都有广泛应用；意大利ExoLab Italia研发生产的植物源外泌体原料成功应用于雅诗兰黛的系列产品；西班牙Vytrus Biotech和国内护肤品牌Hyshot达成合作等。此外，植物源外囊泡（植物外泌体）也凭借来源安全、无伦理风险、性质稳定等优势，成为监管机构明确认可与行业重点推进的方向。

需强调的是，这些外泌体医美上市流通的前提，是严格按照监管要求，区分消费级和医疗级产品，分别注册为化妆品和FDA 510(k)或者BLA产品，规范使用。

一级市场的持久热点

在国内市场，外泌体的创新研发和风险投资热度多年不减。

根据动脉橙数据库，仅2024年以来，就有十余家从事外泌体相关产品开发的国内Biotech获得融资，头部投资机构纷纷押注。短短2年多时间，数十亿资金涌入这个行业。

2024年以来，国内部分外泌体企业融资

数据来源：动脉橙数据库

在资金持续加持下，部分国内外泌体Biotech已经开始迈向二级市场。2025年6月，从事溶瘤病毒和外泌体产品开发的亦诺微医药递交港股上市申请，冲击港股外泌体第一股。此外，专注于外泌体肿瘤疫苗开发的优锐医药，也在2025年9月完成大额E轮融资，或将冲击资本市场。

与此同时，国内Biotech在外泌体治疗和递送方面迅速成长，尤其在外泌体的神经系统疾病治疗，国内企业的研发进展走在了全球前列。

其中，达尔文生物的核心管线ALT001，是全球首款基于应激诱导技术的间充质干细胞衍生物药物。通过模拟应激环境，ALT001诱导干细胞分泌多种具有神经修复功能的活性蛋白和外泌体，主要用于渐冻症的治疗。在小鼠模型中，ALT001显著改善肌肉萎缩、运动功能并延长寿命，目前正处于I期临床试验中。而艾玛生物的ER2001是国内首个获批临床实验的外泌体药物，采用体内自组装外泌体递送，用于早期显性亨廷顿舞蹈症的治疗。目前，ER2001已经获得FDA和国家药监局的IND 批准，进入I期临床试验阶段，并取得FDA的孤儿药资格认定。

不同于海外外泌体临床研究主要集中在治疗和递送，国内的外泌体诊断、外泌体规模化生产快速成长也值得一提。其中，尔瑞鑫悦子公司凯祥弘康生物研发的α-突触核蛋白测定试剂盒在2024年获批上市，成为全球首款基于外泌体检测的帕金森病体外诊断产品。此外，思路迪生物开发了用于外泌体样本的肿瘤标志物检测试剂盒，永和阳光的外泌体样本分析仪也获批上市。

国内部分获批的外泌体医疗器械

数据来源：根据公开信息整理

在外泌体规模化生产方面，国内涌现出了一批深耕外泌体的上游CRDMO企业，为外泌体技术的产业化落地补齐了生态链。恩泽康泰建立国内首个外泌体GMP生产车间，可以实现单批次500L的产能，北科生物、国典医药等外泌体CRDMO也布局了完整GMP级外泌体生产线，为行业输送稳定的外泌体原料。在植物外囊泡领域，亿航生物也建成了首个单批次500L产能的GMP生产线平台。

商业化环境仍在构建中

在国内，外泌体临床应用的商业化尚在早期阶段，无论是宏观层面的监管体系，还是中观层面的规模化工艺，甚至正在进行中的微观层面的临床试验管理，都还有大量工作未完成。

一方面，在监管层面，国内外泌体在医美及临床的监管体系仍存在明显的“空白”与“灰色地带”，这给外泌体的违规使用、夸大宣传留下了空间。尽管国家发改委《十四五生物经济发展规划》已将“外泌体治疗产品”纳入监管框架，但目前国内外泌体产品尚无专门针对其独特性质制定的相关标准或单独法规，主要依赖《药品注册管理办法》、《化妆品监督管理条例》等上位法律和相近法规来套用管理。

2025年6月，国家药监局药品审评中心发布征求意见稿，明确将具有治疗功能、依靠活性成分发挥作用的外泌体，纳入药品监管。但在实践中，由于缺乏具体的实施细则，仍然存在“套证生产”和“借台代打”的现象。

从科学成熟度到监管覆盖，外泌体在相当长时间内处于一种“两头悬空”的状态：既缺乏充分的临床证据支撑商业应用，又未被明确纳入现有药械审批体系。

另一方面，外泌体技术从实验室走向广泛的临床应用，仍然需要打通临床试验和生产工艺的多个关键节点。在临床试验阶段，外泌体疗法面临的伦理审查和安全评估也极具挑战性。虽然早期临床试验显示外泌体耐受性良好，但长期免疫原性和致瘤性风险尚未得到充分评估，长期安全性未知；外泌体在体内的分布、代谢途径及清除机制极其复杂，传统的药效药代验证模型难以直接适用；部分外泌体产品涉及干细胞来源或基因编辑技术，面临更严格的伦理审查。

在产量层面，外泌体行业仅有少数头部企业的生产和制剂工艺可以满足规模化生产要求。原料的缺失，是外泌体产业化的最大掣肘。究其本质，外泌体是活细胞产生的天然产物，常每毫升培养基仅含10^8-10^9个外泌体，产量极低，且高度依赖细胞来源、培养基成分和收获时间。尽管外泌体CRDMO行业正方兴未艾，但总体仍缺乏能够保持生物活性且符合 GMP 的规模化纯化工艺，比如超速离心、尺寸排阻色谱的工业化等，导致批次间差异显著，难以满足临床级药品的质量要求。

此外，外泌体天然具备靶向递送能力，但高效装载siRNA、mRNA或药物分子的技术仍不成熟。而且外泌体对温度极为敏感，长期冷冻保存（-80°C）是当前的标准，但这极大限制了其作为商品化药物的流通和储存。而外泌体临床应用本身的技术难题未解，稳定的商业生态未能建立，则是出现违规行为的深层次原因。

如同历史上所有让人兴奋的生物活性物质一样，外泌体从理论到实践，还需要长期而严谨的验证过程。此次“神药”事件，无疑会推动行业去伪存真、正本清源，让技术回归科学、产品回归合规、市场回归理性，让外泌体从业者对生物科学的客观规律多一份敬畏。