NefIgArd试验3期：TARPEYO（布地奈德）改善IgA肾病患者肾脏参数

IgA肾病是一种慢性自身免疫性疾病，超过50%的患者在初次诊断后20年内进展为终末期肾病。TARPEYO前称为Nefecon，为Budesonide/布地奈德缓释胶囊制剂，这是首个经FDA批准的专门针对该疾病的治疗。

这是一种皮质类固醇，据推测靶向回肠中的粘膜B细胞，包括负责产生导致IgA肾病的半乳糖缺陷型IgA1抗体(Gd-Ag1)的派尔集合淋巴结。根据最新的3期试验的中期结果，布地奈德可改善成年IgA肾病患者的尿蛋白与肌酐比值(UPCR)并维持肾小球滤过率估计值(eGFR)。该试验发表在了《国际肾脏》。

在双盲NefIgArd试验(NCT03643965)的A部分中，研究人员将199名尽管稳定、优化了肾素-血管紧张素系统阻滞但仍出现IgA肾病和持续性蛋白尿的患者随机分配到布地奈德(16mg/d)或安慰剂治疗9个月。起始时，中位UPCR为1.26g/g，中位蛋白尿为2.26g/24小时（58%的蛋白尿在24小时内达到2g或更多）。中位eGFR为55mL/min/1.73m²。

研究员Brad H.Rovin医学博士及其同事在《国际肾脏》杂志上报告，在9个月和12个月时，布地奈德与安慰剂组相比，24小时UPCR分别显着降低了27%和48%。此外，布地奈德组9个月时的eGFR保持不变，安慰剂组较起始下降0.17和4.04mL/min/1.73m²。

在安全性方面，布地奈德组有86.6%，安慰剂组为73.0%发生了治疗中出现的不良事件(TEAE)。研究人员报告说，大多数TEAE是轻度至中度（1%重度）和可逆的。布地奈德组最常见的TEAE是高血压、外周水肿、肌肉痉挛和痤疮。布地奈德组和安慰剂组分别有39.2%和41.0%发生感染。没有患者出现需要住院的严重感染。布地奈德组和安慰剂组分别有9.3%和1.0%的患者停止治疗。

Rovin博士的团队写道:“这是第一个3期随机对照试验，证明使用我们假设可能针对IgA肾病潜在病理生理学的药物具有如此大的治疗效益。”。试验B部分的结果预计在2023年得出，并将告知FDA批准。

参考来源：Barratt J, Lafayette R, Kristensen J等人。‘Results from part A of the multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled NefIgArd trial evaluated targeted-release formulation of budesonide for the treatment of primary immunoglobulin A nephropathy’，《Kidney Int》。2022年10月18日在线发布；doi:10.1016/j.kint.2022.09.017

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。