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由于改良型新药具有研发风险较低、研发周期短、回报率高等特点，这一细分赛道逐渐受到资本青睐。改良型创新药获益于更好的安全性、有效性和依从性，并且在国家政策重视临床价值、新型制剂技术升级等驱动下，市场规模快速地增长。
头豹战略合作伙伴弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan，简称“沙利文”）于2022年10月11日正式发布《改良型新药行业现状与发展趋势报告》（以下简称“《报告》”），报告对获批及在研的化学改良型新药、创新制剂技术平台以及行业市场规模进行深入分析，旨在洞察市场发展背后的驱动因素并反映出改良型新药行业整体的发展动向。
改良型新药的定义
改良型新药在中国属于注册分类第2类，要求境内外均未上市，是指在已知活性成份的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，且具有明显临床优势的药品。NMPA将改良型新药划分为四个类别：2.1活性成分的改良、2.2类新剂型和新给药途径、2.3新复方制剂和2.4新适应症。
改良型新药的优势
改良型新药在临床需求和药物研发方面具有独特的优势。改良型新药是对已上市药品的升级改良，强调“优效性”，相较于被改良的药品，具有增强药效、降低副作用、提高患者的服药依从性等明显的临床优势。在药物研发方面，改良型新药具备低成本、高回报、长生命周期的显著优势。根据Biotechnology Innovation Organization数据，与新分子实体相比，改良型研发成功率是为新分子实体的2.3倍，改良型新药研发费用和研发时间均远小于新分子实体；与仿制药相比，改良型新药具备较高的专业壁垒，更长的市场独占期，生命周期明显拉长。
中国化学改良型新药现状
《报告》对2.1、2.2及2.3类获批及在研的化学改良型新药均进行深入分析（2.4类药多为1类新药新增适应症，《报告》相关数据统计未计入2.4类），本文将着重阐述2.2类新剂型和新给药途径，更多详细内容可参见完整报告。
• 化学改良型新药获批现状
截至2022年8月，NMPA批准24个2.1、2.2、2.3类化学改良型新药，2021年改良型新药迎来收获期，共有14个药物获NMPA上市批准。整体而言，治疗领域集中在抗感染、抗肿瘤及精神障碍类疾病。从注册分类上看，2.2类占比最大，2.1类和2.3占比较少，主要是由于2.1类改结构较难筛选出合适的药物活性成分，需要药物活性成分本身与异构体在药效或毒副反应方面存在差异并通过临床试验证实优势；2.3类新复方制剂，并非简单的“1+1=2”，面临制剂工艺技术壁垒高、杂质成分分析难等挑战。
• 2.2类化学改良型新药获批现状
截至2022年8月，NMPA批准18个2.2类改良型新药，主要围绕奥氮平、孟鲁司特、恩替卡韦、紫杉醇、利培酮等大品种做剂型改良。从剂型上看，以口溶膜为主，主要是由于口溶膜仅需完成BE实验，研发周期较短。此外，获批药物中也不乏注射剂的创新剂型，如微球、脂质体等。
• 在研化学改良型新药现状
截至2022年8月，已有107个化学改良型新药处于临床试验阶段，从注册分类来看，2.2类新剂型占主流，2.1类改结构和2.3类新复方制剂相对来说较少，从治疗领域来看，主要集中在神经系统相关疾病，在31个神经系统药物中，15个是疼痛相关产品。这主要是由于神经疾病领域患者对于用药的依从性和安全性要求更高，更易接受改良型新药。
• 在研2.2类化学改良型新药现状
截至2022年8月，在研2.2类改良型新药77个。从剂型上看，常见的注射剂、缓释/控释片以及口服液体制剂占比较大。从临床试验来看，不同于获批的改良型新药中半数药物仅需做BE试验，在研药物中仅有2个药物做BE试验，均为口溶膜剂型，由于BE试验结果并不一定能证明药物具有临床优势，未来改良型新药仅通过BE试验来支持上市的难度会增大。从治疗领域来看，神经系统药物占比最大，适应症主要为镇痛、镇静、帕金森等疾病；其次为抗肿瘤药物，其中针对化疗药物如紫杉醇、多西他赛、伊立替康做剂型改良的较多，也有针对化疗引起的恶心呕吐的药物做剂型改良，如力品药业的盐酸帕洛诺司琼口颊膜；此外，眼药占比也较大，如阿托品。
中国改良型新药市场规模
中国慢病患者数量持续攀升，改良型新药需求随之提升，加之在技术创新及利好政策的推动下，2016年到2020年，中国改良型创新药市场规模从2,613.9亿人民币增加到3,239.9亿人民币，复合年增长率为5.5%。预计到2025年中国改良型创新药市场规模将达到5,612.9亿人民币，复合年增长率为11.6%。并于2030年达到7,951.7亿人民币，复合年增长率为7.2%。
改良型创新药市场由创新制剂药物及其他改良型创新药组成。2016年到2020年，中国创新制剂市场规模从983.7亿人民币增加到1,326.7亿人民币，复合年增长率为7.8%。预计创新制剂市场的增长速度将超过整体改良型创新药市场，到2025年达到2,458.8亿人民币，复合年增长率为13.1%。至2030年，市场规模将达到3,733.3亿人民币，年复合增长率为8.7%。
典型改良型新药及创新制剂平台
随着医药制剂技术与制剂工艺的不断更新和完善，很多传统的药物剂型已不能完全满足特殊疾病患者的要求。比如常见的糖尿病及精神分裂症，患者需要长期规律用药。传统的药物制剂需要患者每日或每周多次用药，患者容易发生漏服、拒服等风险。创新制剂将药物分散在结构特殊的体系中，从而改变药物在体内的药代动力学特性和组织分布，提高药物安全性和稳定性，达到降低药物毒副作用、降低给药次数、提高利用效率，相对传统剂型而言更具有临床优势。根据给药途径的区别，创新制剂可分为口服给药、口腔黏膜给药、注射给药、吸入给药、局部给药等大类。
《报告》对缓控释剂型、口溶膜剂、微球、微晶、脂质体、纳米粒、植入剂、吸入制剂的优势及研发难点进行分析，并举例了对应的重磅产品，更多详细内容可参见完整报告。
此外，《报告》列举了部分全球已上市的改良型新药公司，旨在阐明改良型新药赛道的投资价值，并列举了中国专注于改良型新药赛道公司的融资情况。
部分改良型新药领域公司介绍
力品药业：以创新制剂技术为核心的改良型新药研发企业，拥有自主专利技术的四大核心技术平台：创新口腔黏膜给药系统技术平台、气体微球技术平台、缓控释制剂技术平台、难溶性药物增溶技术平台。公司聚焦神经系统疾病以及心脑血管疾病领域未被满足的临床患者需求，基于技术平台开发了9款新药产品。
则正医药：以医药研发为主的企业，聚焦从临床价值出发基于DDS的高端改良制剂。目前以上海嘉定为总部，山东淄博和济南为全资子公司，其中山东淄博和上海嘉定分别建有1,800㎡和8,200㎡的实验室（含中试车间、高端制剂实验室和高活性药物实验室），并在全球多地布点临床运营、注册、市场营销团队，致力于为海内外企业提供合规高效的改良型新药的研发及申报服务。
越洋医药：成立于2011年12月，总部坐落于广州，在泰州和美国圣地亚哥拥有全资子公司。越洋医药是一家以特色平台技术为核心、以满足临床未满足的需求为驱动力的国际化改良型新药研发公司。主营业务是应用自主创新和通用缓控释平台技术，开发适应美国NDA/505(b)(2)、中国化药2类及全球市场的新药。
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